Доставка генов

Доставка генов (англ. gene delivery) — процесс доставки целевых генов в ядро клетки-мишени.

Описание

Простейшим вектором для гена является плазмида — кольцевая ДНК из нескольких тысяч пар нуклеотидов, созданная методами генной инженерии. Плазмида содержит целевой ген и его промотор, а также различные регуляторные и сигнальные последовательности, необходимые для синтеза больших количеств полноценной мРНК и целевого белка. Помимо этих компонентов плазмида содержит сервисные последовательности и гены, благодаря которым её можно размножать в клетках бактерий. В генной терапии плазмидную ДНК часто называют «голой ДНК» (naked DNA), имея в виду, что ген не помещен в защитный наноконтейнер.

Для повышения эффективности доставки генов в клетки предложено использовать вирусные векторы (аденовирусные, лентивирусные и др.), и невирусные векторы (липосомы, дендримеры, ДНК-липидные комплексы и др.). Адресная доставка определяется наличием на поверхности векторов специальных молекул, узнаваемых рецепторами на клетках-мишенях. Такими молекулами могут быть белки вирусного капсида, узнаваемые рецепторами клеточной мембраны, антитела к поверхностным клеточным антигенам, встроенные в мембрану липосом, молекулы фолиевой кислоты, которые усиленно захватываются опухолевыми клетками. ДНК терапевтических генов может непосредственно входить в цитоплазму клетки, например, при слиянии липосомы с цитоплазматической мембраной.

Связанные термины

В энциклопедии ИНФОМЕД