Определение
Расчёт объёма выборки — этап планирования, на котором определяют количество наблюдений, необходимое для заданной точности оценки или проверки конкретной гипотезы. В клиническом исследовании исходными условиями служат главная конечная точка, ожидаемый эффект, вариабельность либо частота событий, уровень значимости и желаемая мощность. Расчёт привязан к вопросу исследования; универсального достаточного числа пациентов для любой медицинской задачи нет.
Что входит в допущения
Учитывают соотношение численности групп, потери наблюдения, длительность исследования и особенности дизайна. Для кластерных испытаний важна похожесть участников внутри кластеров, для повторных измерений — корреляция данных одного человека. При редком исходе могут планировать не фиксированное число пациентов, а накопление определённого числа событий. Все существенные допущения должны быть изложены так, чтобы читатель мог понять основания выбора размера проекта.
Практический пример
Если ожидаемая частота осложнений завышена, реальное исследование накопит меньше событий, чем предполагалось. Формально запланированное число участников может быть набрано, но доверительный интервал окажется широким. И наоборот, небольшой проект иногда достаточно точно оценивает частый и малоизменчивый параметр. Значение имеет количество полезной информации о главном исходе, а не впечатляющее число включений в заголовке отчёта.
Что расчёт не гарантирует
Большая выборка не исправляет неправильный отбор, неверное измерение и неучтённые различия групп. Слишком маленькое исследование может подвергать участников нагрузке без достаточной способности ответить на вопрос, а чрезмерное — расходовать ресурсы без соразмерной пользы. Поэтому размер обосновывают клинически значимым эффектом, а не удобной доступностью пациентов. При чтении публикации полезно сопоставлять первоначальный расчёт, фактическое число наблюдений и причины расхождений.
| Понятие или ситуация | Как понимать |
|---|---|
| Точность | Желаемая узость интервала оценки параметра. |
| Мощность | Способность обнаружить заранее заданное различие. |
| Потери | Ожидаемое уменьшение доступных данных, которое учитывают в плане. |